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公司：安进公司（Amgen）
地点：美国加州千橡市（Thousand  Oaks,  CA）
研发预算：28亿美元（21.5亿欧元）
相对于2009年的变化：增长1%
研发经费占净销售额的百分比：19.2%
这家全球最大的生物技术公司将净销售额的近20%拿去做研发费用，分析师们对此深表忧虑。今年第三季度，安进的研发费用上升了11%，特别是AMG386、ganitumab（AMG  479）、talimogene  laherparepvec—一种颇具前途的癌症治疗疫苗，也被称为OncoVex  (GM-CSF)，和AMG  145，这几个在研候选药物的开销更是惊人。就像很多大型医药公司那样，安进公司为了解决财务上的问题，在这些在研项目进入后期临床阶段，裁减了380名研发人员并整合资源以节省开销。
安进公司最重要的在研产品包括：
Ganitumab  （AMG  479），是一种单克隆抗体，旨在阻止肿瘤不受限制生长的化学信号。该药的靶点是一种细胞生长调节剂—胰岛素样生长因子1受体（  IGF-1R）。安进的研究人员相信，通过抑制  IGF-1R，能够阻止胰腺癌肿瘤的生长并提高患者的总体生存率。
AMG386，现在正在进行卵巢癌的晚期临床研究。在161名患者参与的随机II期临床研究表明，该药和紫杉醇联合治疗有抗肿瘤的作用。安进将AMG386称为“一流的在研肽体（peptibody）”，该药设计靶点是为肿瘤提供营养的血管。
OncoVex，安进公司花了10亿多美元从BioVex手里获得了这个在研药物，足见其对安进的吸引力。OncoVex是治疗黑色素瘤的治疗疫苗，它不仅能够与一种疱疹病毒一起攻击癌细胞，而且还能够激发机体的免疫系统来抵抗疾病。此外，  AMG  145也是一个重要的在研药物，它用于治疗高胆固醇血症，即血液中的胆固醇水平过高。
安进公司的高管层对项目的优先级有着完美的理解。它需要能够预见到一个重要的药物即将获批，按着华尔街的规矩筹集好现金，并证明在日益激烈的竞争中，这个药的前景非常光明。
公司：Biogen  Idec
地点：马萨诸塞州韦斯顿市（Weston,  MA）
研发预算：12.5亿美元（9.3亿欧元）
相对于2009年的变化：下降2.7%
研发经费占净销售额的百分比：26.5%
George  Scangos自去年开始担任Biogen  Idec的CEO，但是他并没给这家公司带来什么新东西。最近6年，该公司没有一个新药上市。激进的投资人Carl  Icahn在其对该公司的支配力削弱之前，抢先更换了公司的高管团队，并因此而大捞一票。Scangos上台后，第一个行动就是密切关注研发。
Scangos告诉分析师们说：“我们有一英里宽，但只有一英尺深。”
因此，去年底，Scangos终止了11个项目并裁员650名。下一步就是深化重点领域的在研产品。最近Biogen付了4500万美元的前期款以及超过5亿美元的里程金从Protola手里获得了口服Syk抑制剂的产品组合，表明了该公司对类风湿关节炎和狼疮的特别关注。
不过，该公司最重要的晚期临床项目—实验性多发性硬化症药物BG-12临床III期的结果显示，各方面指标均明显优于梯瓦（Teva）的克帕松（Copaxone）。
Biogen还正在设法在地理方面向外扩展，原因是公司所处的马萨诸塞州韦斯顿市（Weston,  MA）离研发中心剑桥市（Cambridge）有相当大的一段距离。其实这点距离对Scangos来说并不是个问题，因为当Scangos还在Exelixis担任CEO时就以直接参与研发而闻名。但是，为了让投资人满意以及使报表上的数据好看些，Scangos最近还是决定公司向剑桥附近发展。
当事情正按着你的计划前进时，你就可以确定你的位子和速度了。
公司：Celgene
地点：新泽西州萨米特市（Summit,  NJ）
研发预算：11.3亿美元（8.33亿欧元）
相对于2009年的变化：增长43.1%
研发经费占净销售额的百分比：30.8%
Celgene今年的研发预算大幅提升，增加了43%。在我们截至今年三季度的研发预算排名中，Celgene由去年第5位的位置上升到第3位，跻身于研发预算超十亿美元的行列。该公司的研发经费主要投资于癌症和抗炎新药上。
Celgene不仅是药物研发公司，在医药交易上也很活跃。2009年底，Celgene收购了  Gloucester制药，收购价包括3.4亿美元现金、3亿美元里程金，获得了  Gloucester的非霍奇金淋巴瘤在研药物产品组合。2010年夏，Celgene又以29亿美元收购了Abraxis，获得Abraxis的已上市产品Abraxane（白蛋白结合型纳米微粒紫杉醇注射制剂），增强了它的抗癌药物产品。
今年早些时候，Celgene宣布，与Acceleron合作，共同开发治疗贫血的新候选药物ACE-536，该药目前处于早期临床阶段。Celgene支付给Acceleron2500万美元的前期款、2.17亿美元的里程金。根据协议，Acceleron将保留ACE-536在美国的共同营销权，并在该药上市后获得两位数的全球销售提成。今年初，Celgene还与快速成长的Foundation  Medicine在癌症早期诊断方面开展合作。
Celgene称目前它正在进行超过25个关于新的药物或已上市药物新适应症的晚期临床研究。
公司：Gilead  Sciences（吉利德科学公司）
地点：加利福尼亚州福斯特城（Foster  City,  CA）
研发预算：10.7亿美元（7.89亿欧元）
相对于2009年的变化：增长15.9%
研发经费占净销售额的百分比：13.3%
吉利德科学是艾滋病药物的市场领头羊。今年10月对吉利德科学来说是个大日子。
在短短的几个星期里，吉利德科学先是计划在公司所在的加州福斯特城（Foster  City,  CA）建设一个新的研究设施，在未来几年内将目前3400名的员工扩充一倍；之后不久又向欧盟提交了其艾滋病复方药物Quad的上市申请。据《旧金山商报》（San  Francisco  Business  Times）报道，当新大楼建设完成后，吉利德科学将拥有755048平方英尺的办公场所和445432平方英尺的实验室。
今年吉利德科技的Complera已经成功地获得了FDA的批准，但是分析师们认为，Quad是个更好的潜在重磅炸弹药物，原因是Quad可以帮助更多的病毒载量范围更广的患者。吉利德科技正在加快该药审批流程，期望它能在2012年中获得批准。
除此以外，吉利德还在公司外部寻找更好的产品来搭建公司的产品复方。Atripla在艾滋病市场拥有主导地位，但同时也有严重的副作用，其中包括噩梦和幻觉。
吉利德科技的增强剂cobicistat，是Quad的4种成分之一。施贵宝公司（Bristol-Myers  Squibb）非常看好这个药物，并将把它与该公司的蛋白酶抑制剂Reyataz组成复方药物。吉利德最近也与GlobeImmune合作，开发一个新的乙肝药物，其中包括吉利德的Viread。
公司：Genzyme（现在已被赛诺菲收购）
地点：马萨诸塞州列克星敦（Lexington,  MA）
研发预算：8.666亿美元（6.28亿欧元）
相对于2009年的变化：减少0.1%
研发经费占净销售额的百分比：18%
赛诺菲（Sanofi）以2.5亿美元的价格收购了Genzyme，帮助赛诺菲这家大型药企进入罕见病领域。此外，赛诺菲还通过收购获得了其它一些罕见病在研项目的相关权益。
就像罗氏（Roche）与基因泰克（Genentech）的关系一样，赛诺菲期望Genzyme继续开发生物药品，使其在迅速变化的市场中成为美国市场的关键一员。一开始两家公司在一些地方有着很大的分歧，以至于无法达成协议。争论的焦点之一是关于多发性硬化症药物Lemtrada。不过，这个药物在后期临床研究中良好的数据使得大家对它的未来又充满希望。最近，赛诺菲的CEO  Chris  Viehbacher任命精于研发的David  Meeker来负责Genzyme。
但是，明年你将不会在这个排名表中看到Genzyme了。Genzyme的研发预算会计算在赛诺菲的支出项内。
公司：Vertex  Pharmaceuticals
地点：马萨诸塞州剑桥市（Cambridge,  MA）
研发预算：*6.374亿美元（4.636亿欧元）
相对于2009年的变化：增加15.8%
研发经费占净销售额的百分比：444%
Vertex在研发经费上可能有点挥霍，但你不能否认它的回报丰厚。在过去的20多年里，这家位于马萨诸塞州剑桥市的公司在其在研药物上花费了数十亿美元，今年它的头号药物Incivek（telaprevir）在两个关键市场美国和欧洲都获得了监管部门的上市批准。美国医疗保健投行Leerink  Swann的一名分析师称，这个丙肝治疗药物的成功上市可能是Vertex有史以来最成功的事件之一。
对于Vertex来说，Incivek的成功上市意味着可以有更多的资金支持其未来的研发项目。目前，该公司的研发团队已经有另一个有可能获批的实验药物VX-770。今年公司报告，后期临床结果显示，VX-770显示能够治疗某些囊性纤维化患者。公司已经向美国和欧洲的监管机构提交了VX-770的上市申请。此外，Vertex还有一批正处在中期临床阶段的候选药物。其中，JAK3抑制剂是治疗类风湿关节炎的口服药物，而通常类风湿关节炎都需要通过注射药物来进行治疗。另外，治疗癫痫的候选药物VX-765的IIb期临床试验也马上就要开始。
不过，Vertex的研发团队不会如此轻松。不少其他公司的丙肝早期研究项目以快速治愈率和简单的治疗方案给分析师们留下了深刻的印象。比如，Pharmasset的实验药物PSI-7977可以治疗丙肝而不需要使用干扰素。Vertex正在开发治疗治疗肝损伤的口服鸡尾酒疗法，其中全部使用该公司自己的药物。今年6月，公司与Alios  BioPharma达成药物许可协议，以获得更多相关领域内的在研药物。
公司：Actelion
地点：瑞士Allschwil
研发预算：5.39亿美元（4.843亿瑞士法郎）
相对于2009年的变化：增加2.6%
研发经费占净销售额的百分比：25%
Actelion花费了相当可观的研发预算在它的一个晚期临床阶段药物macitentan，这是一个治疗肺动脉高压（PAH）的新药。分析师们称macitentan是最有希望成为Actelion目前重磅炸弹药物波生坦（Tracleer）的继任者。波生坦也是PAH的治疗药物，2010年销售额为15亿美元。Helvea的分析师Olav  Zilian估计macitentan的巅峰销售额为14.1美元。
PAH的治疗药物对于Actelion究竟有多重要？Macitentan今年在治疗特发性肺纤维化（IPF）的中期研究中失败，但是公司股价仍旧略有上升。数据显示，有效性没有达到目标，但却展示了明确的安全性和耐受性，对该药治疗PAH的研究有很大帮助。
Actelion还有其它的、更远期的目标。今年8月，Actelion宣布它的多发性硬化症药物ponesimod在IIb期研究数据结果良好，并开始进入后期临床。这一利好消息引发了一些有关该公司会被并购的谣言，谣言称Amgen是一个潜在的买家。但是对于像Actelion这样规模的公司来说，总是不乏此类故事。
Actelion坚持保持独立，一次次地拒绝了收购要约。然而，随着其最畅销药物波生坦逐步丢失市场份额，公司股价也不断下滑。希腊的垃圾债券也进一步地拖累了该公司股价。Actelion只能提心吊胆地等待2012年上半年macitentan晚期临床结果。
公司：Regeneron  Pharmaceuticals
地点：纽约州塔里敦（Tarrytown,  NY）
研发预算：4.89亿美元
相对于2009年的变化：增加23%
研发经费占净销售额的百分比：126%
不要指望Regeneron的研发费用在短期内会下降。在今年头9个月里，该公司已经花费了4亿美元用于研发新药。FDA已结束Eylea，也称VEGF  Trap-Eye治疗湿性年龄相关性黄斑变性的最后审查。
Regeneron目前有3个关键的后期临床研究项目。公司承诺一旦药物成功上市，研发人员将获得一笔数额可观的现金。
Eylea正在进行2个针对视网膜中央静脉阻塞的后期研究。今年早些时候，Regeneron与拜耳（Bayer）开展了该药物治疗糖尿病性黄斑水肿的III期研究。同时，公司还与其最大的开发合作伙伴赛诺菲（Sanofi）合作，开展抗体药物组合的研究以及Zaltrap（aflibercept）治疗结直肠癌的晚期研究。
第3个项目是正在进行治疗痛风临床研究的Arcalyst（rilonacept）。2008年该药已经配批准用于治疗一种罕见的自身炎症性疾病Cryopyrin蛋白相关周期性综合征（Cryopyrin-Associated  Periodic  Syndromes，CAPS），但是销售额不大。而痛风市场每年大约为5亿美元。
公司：CSL
地点：澳大利亚维多利亚州
研发预算：3.34亿美元（2.42亿欧元）
相对于2009年的变化：增加1.6%
研发经费占净销售额的百分比：7.1%
2009年，CSL的研发费用相比2008年提高了近40%。在经过了  2009年的迅猛增长后，去年该公司的用于新产品开发上的投资就增长地小得多。不过该公司还是资助了疫苗、血液病治疗药物和蛋白药物的研发。
去年，该公司宣布一个重大项目，将在澳大利亚维多利亚州其生产基地建立一个晚期临床阶段生物技术产品的开发设施。通过该项目，CSK期望可以开发出新的基于蛋白的癌症、出血性疾病和传染病药物。
CSL的研发机构还很有全球化的意识。今年5月，公司极力赞扬其治疗A型和B型血友病的晚期临床药物，并指出来自于美国、德国和澳大利亚关键研发机构的研究人员都对此项目做出了贡献。
公司：Exelixi
地点：加利福尼亚州南旧金山（South  San  Francisco,  CA）
研发预算：2.107亿美元（1.53亿欧元）
相对于2009年的变化：下降10%
研发经费占净销售额的百分比：88%
2010年，Exelixis经历了不少大变化。公司CEO  George  Scangos转而担任Biogen  Idec的CEO。接着，Mike  Morrissey坐上了公司的头把交椅，然后立刻做出了个决定：把所有的鸡蛋都放在了一个篮子里，这个篮子就是Cabozantinib。项目被搁置，开支被削减。
但是没什么事是轻而易举的。在过去的几周里，这个药物的长处都短处都尽现无疑。这个药物在治疗甲状腺癌的III期临床研究中达到了既定终点，推高了Exelixis的股价。然而，当Morrissey不得不宣布FDA对该药治疗前列腺癌的晚期临床试验设计有异议后，公司股价又迅速下滑。原因是前列腺癌这一适应症市场巨大，Cabozantinib寄希望与此获得高销售额。
Exelixis选择绕过FDA的临床试验特殊评估协议（Special  Protocol  Assessment，SPA），将重点放在疼痛这个终点，并建立了一个涵盖总体生存率的备用方案。这个方法并不理想，但是Exelixis坚持要按着其原有的开发计划进行下去。百时美施贵宝（Bristol-Myers  Squibb）的高管们不同意这个研究策略，因此选择终止与Exelixis关于cabozantinib的合作。现在可别指望Morrissey会妥协。
公司：United  Therapeutics
地点：马里兰州银泉市（Silver  Spring,  MD）
研发预算：1.71亿美元（1.24亿欧元）
相对于2009年的变化：增长36.5%
研发经费占净销售额的百分比：27.6%
近年来，United的研发项目主要集中在肺动脉高压（PAH）市场，不过结果好坏参半。8月，公司的主导肺动脉高压治疗药物，treprostinil的口服剂型，在一次关键试验中失败。公司总裁和COO  Roger  Jeffs称，该药物在早些时候的III期临床研究中获得了成功，公司将籍此向FDA  提交申请。
United继续将赌注下在了肺动脉高压的潜在药物上。肺动脉高压会导致从心脏到肺部的血管出现高血压。今年6月，当公司宣布，获得了以色列公司Pluristem的独家许可，将Pluristem胎盘细胞为基础的技术用于开发肺动脉高压治疗药物。United还有一个关于肺动脉高压治疗药物贝前列素（beraprost）的一个剂型的中期临床试验。
不过，这并不是说United在其他领域里没有研发项目。公司最近刚与美国国立卫生研究院（National  Institutes  of  Health，NIH）就一个口服抗登革热和流感药物的开发签署了一项潜在价格为4500万美元的合同。United还在进行疤痕组织和癌症治疗药物的临床研究。
公司：Cubist制药
地点：马萨诸塞州列克星敦（Lexington,  MA）
研发预算：1.614亿美元（1.17亿欧元）
相对于2009年的变化：下降7.5%
研发经费占净销售额的百分比：24.8%
上个月，Cubist通过收购Adolor，获得了有一个临床后期的项目—治疗阿片类药物引起的便秘的药物ADL5945。如果你支持Cubist对其薄弱的III期临床在研产品线进行强化，你一定会支持Cubist收购位于宾夕法尼亚州埃克斯顿（  Exton,  PA）的Adolor。另一方面，Needham的分析师Alan  Carr在一份给投资者的报告中指出，ADL5945的晚期临床研究可能需要耗费5000万美元。这笔费用有可能会增加Cubist的研发支出，而华尔街的投资者们目前还没有注意到这一点。
投资者们担心，畅销抗生素达托霉素（Cubicin）之后，该公司缺乏短期内可上市的在研药物。然而在短短几个月的时间里，Cubist的CEO  Michael  Bonney和他的团队化解了这一担忧。目前治疗复杂尿路感染的CXA-201已进入了III期临床，治疗感染引起的腹泻的抗生素CB-183,315，以及ADL5945明年也将开始III期研究。
Cubist经常出现在分析师们的短名单中，作为大型药企寻找新药以带来新的现金流的目标。所以，若看到有一家大型药企决定收购Cubist，然后将其不需要的研发项目和其他资产反手卖出，请不要惊讶。
公司：Amylin制药
地点：圣地亚哥（San  Diego）
研发预算：1.573亿美元（1.14亿欧元）
相对于2009年的变化：下降15%
研发经费占净销售额的百分比：23%
Amylin的研发队伍最近在Bydureon获得了一些成功。这个要务，是糖尿病药物Byetta的每周一次的版本，已在欧洲获批，有可能成为潜在的重磅炸弹药物。今年公司公布了该药物在心脏病方面安全性研究上的乐观数据。现在所有人都等着FDA的决定，预计FDA将在明年1月做出最终决定。Amylin和它的合作伙伴礼来（Eli  Lilly）共同向FDA提交了Bydureon的申请，Alkermes也是合作方之一。
为了保持其艾塞那肽药物的业务，Amylin还有一个这类药物每月一次剂型的研究正处在中期临床阶段。公司的糖尿病及高甘油三酯血症药物美曲普汀（metreleptin）也在临床研究中显示能够提高患者对胰岛素的敏感性和改善患者脂肪代谢形式的一些关键因素。这些都是好消息。
不幸的是，Amylin在蛇咬伤和肥胖症药物领域的研发就没有如预想中的那样顺利。今年3月，在出现一系列安全问题后，Amylin和合作伙伴武田制药（Takeda）决定结束开发肥胖症治疗药物普兰林肽（pramlintide）和美曲普汀（metreleptin）的复方。
公司：BioMarin制药
地点：加利福尼亚州诺瓦托（Novato,  CA）
研发预算：1.473亿美元（1.093亿欧元）
相对于2009年的变化：增长30.1%
研发经费占净销售额的百分比：39%
今年初，BioMarin治疗溶酶体储存障碍的BMN-110被广受关注，称该药物的III期临床是最大的有关酶替代治疗方案的研究之一。这是该公司正在进行6个临床试验项目之一，此外还有一个临床前药物将在明年开始人类试验。
BioMarin专注于罕见病或者有严格定义的疾病。目前处于临床试验阶段的在研药物针对的疾病包括苯丙酮尿症（也成PKU，是指婴儿无法分解一种名为苯丙氨酸的氨基酸），Morquio综合征，庞贝氏症，以及与基因型相关的癌症。
今年早些时候，公司从辉瑞（Pfizer）手里收购了一个位于爱尔兰的生物产品生产厂，同时扩大了其在加州诺瓦托（Novato,  CA）本身的设施。BioMarin并不否认它通过借贷来支付研发费用。2009年和2010年，BioMarin收购了一些小的开发公司以增强其在研产品线。公司同意支付最多达1.15亿美元以收购Zystor  Therapeutics，并获得了后者治疗庞贝氏症的临床前候选药物。此外，BioMarin还分别花了1800万美元和1500万美元收购了Lead  therapeutics和HuxLey制药。
不过不是所有的收购都是成功的。BioMarin花费750万美元收购了La  Jolla制药的股份，但后者的狼疮药物在研究中失败。
公司：Seattle  Genetics
地点：加利福尼亚州巴索（Bothell,  WA）
研发预算：1.464亿美元（1.091亿欧元）
相对于2009年的变化：增长22.9%
研发经费占净销售额的百分比：136%
Seattle  Genetics凭借其创新的抗体-药物共轭体很早就吸引了业界的注意。在过去两年，公司发生了显著的变化。期间，公司的淋巴瘤药物vedotin（原来叫做SGN-35，现在以Adcetris的商品名销售）批准用于霍奇金淋巴瘤和间变性大细胞淋巴瘤，上市的首月销售额为1000万美元。
和Human  Genome  Sciences以及Dendreon两家公司一样，Seattle  Genetics发现，从一个开发商转变为一个营销商不是件容易的事—特别是当你的新药治疗费用是每剂13500美元的时候。公司不仅要拒绝提供指南—这可能是一个明智之举，因为对于保险公司和医疗机构来说，新药的经验都很粗糙—而且还需要积极地掩藏那些新的订单数据，使分析师们无法猜测出它到底获得了多少市场份额。
Seattle  Genetics不希望成为一家只有一个产品的公司。目前SGN-75治疗肾细胞癌和非霍奇金淋巴瘤的临床I期试验正在进行中。另一个抗体-药物共轭体ASG-5ME也在进行治疗胰腺癌和前列腺癌的早期研究。就在10月底，该公司宣布计划与Oxford  BioTherapeutics合作，共同寻找治疗癌症的抗体-药物共轭体。
据报道，Seattle  Genetics在获得首个FDA批准之前，已经花费了超过5亿美元的研发费用。不过，公司专注于癌症药物的策略很明智，极有可能不需再过多的研发费用就会有下一个药物获批。